Αφιερωμένη στον αγώνα εκατομμυρίων ανθρώπων που ζουν με θαλασσαιμία σε όλο τον κόσμο είναι η 8η Μαΐου. Η Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας (International Thalassaemia Day), που καθιερώθηκε μια πρωτοβουλία της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), έχει στόχο την ενημέρωση και ευαισθητοποίηση του κοινού γύρω από τη θαλασσαιμία και την ουσιαστική βελτίωση της ποιότητας ζωής των επηρεαζόμενων ασθενών.
Καλεί όλους τους ενδιαφερόμενους φορείς και την ευρύτερη κοινωνία να ενώσουν τις δυνάμεις τους και να καταρρίψουν τα εμπόδια που δυσχεραίνουν την ισότιμη πρόσβαση των ατόμων με θαλασσαιμία σε όλες τις διαθέσιμες, εγκεκριμένες και ελεγμένες για την ασφάλειά τους θεραπευτικές επιλογές, ώστε να επωφεληθούν από τα επιτεύγματα της επιστημονικής καινοτομίας και να διαφυλαχθεί το δικαίωμά τους για συνεχή πρόοδο της υγείας και της ποιότητας της ζωής τους.
Αυξητικές τάσεις
Ως θαλασσαιμία ή μεσογειακή αναιμία (γνωστή παλαιότερα ως αναιμία του Cooley) ορίζεται μια ομάδα γενετικών αιματολογικών διαταραχών που επηρεάζουν την παραγωγή αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό, της πρωτεΐνης που μεταφέρει το οξυγόνο από τους πνεύμονες προς τους ιστούς και τα διάφορα όργανα του σώματος. Πρόκειται για μια από τις πιο κοινές μονογονιδιακές διαταραχές στον κόσμο, που πλήττει 15 εκατομμύρια άτομα σε όλον τον κόσμο.
Επί του παρόντος, εκτιμάται ότι 100 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως φέρουν γονίδια υπεύθυνα για τη θαλασσαιμία και περίπου 300.000 βρέφη γεννιούνται κάθε χρόνο με σοβαρές μορφές της νόσου. Στην Ελλάδα, 8% (1 στους 12) του γενικού πληθυσμού είναι φορέας β-θαλασσαιµίας, µε ορισμένες περιοχές η συχνότητα των φορέων να φτάνει το 15%-20% του πληθυσμού. Στην Κύπρο, ο εκτιμώμενος αριθμός των ασθενών με αιμοσφαιρινοπάθειες ανέρχεται περίπου στους 1.400, συμπεριλαμβανομένων 697 με μείζονα β-θαλασσαιμία, και 104 με ενδιάμεση β-θαλασσαιμία. Η τάση και στις δύο χώρες είναι αυξητική λόγω των εντεινόμενων μεταναστευτικών ροών από περιοχές όπου η ασθένεια είναι ενδημική.
Νέες γονιδιακές θεραπείες
Η ΔΟΘ αναφέρει:
«Διανύουμε μια χρονιά ιστορικής σημασίας σε ό,τι αφορά τη θαλασσαιμία, αφού η εντυπωσιακή πρόοδος στον χώρο των καινοτόμων, μετασχηματιστικών θεραπειών μετουσιώνεται επιτέλους σε πράξη με την αδειοδότηση δυο προϊόντων γονιδιακής επεξεργασίας και ολιστικής θεραπείας για τη συγκεκριμένη νόσο από τις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές σε Ευρώπη και Αμερική, αντίστοιχα, οι οποίες δημιουργούν βάσιμες ελπίδες για τη ριζική της αντιμετώπιση. Παράλληλα, και άλλα καινοτόμα προϊόντα βρίσκονται σε προηγμένες φάσεις κλινικών δοκιμών και βαίνουν σύντομα προς ολοκλήρωση».
Πρόκειται για το Casgevy, το πρώτο φάρμακο παγκοσμίως που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το επαναστατικό εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR και το Lyfgenia για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με ιστορικό αγγειοαποφρακτικών επεισοδίων, το κυριότερο και ιδιαίτερα επώδυνο σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.
Και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.
«Ζούμε πραγματικά ιστορικές στιγμές, αφού αυτές οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων» είχε επισημάνει η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της ΔΟΘ, συμπληρώνοντας πως «τα επαναστατικά αυτά προϊόντα δεν έρχονται χωρίς προκλήσεις, αφού η υλικοτεχνική πολυπλοκότητα των γονιδιακών θεραπειών, οι υψηλές τους τιμές και η γραφειοκρατική δυσκαμψία και ανετοιμότητα αρκετών εθνικών συστημάτων υγείας για την ένταξη και αποζημίωσή τους ενδέχεται να δημιουργήσουν προσκόμματα μέχρι να καταστεί εφικτό να διατεθούν τελικάσε όσους τις έχουν ανάγκη».
7 στους 10 χωρίς πρόσβαση σε θεραπείες
Ο Πάνος Εγγλέζος, Πρόεδρος της ΔΟΘ, δήλωσε: «Παρόλο που ο ιατρικός κόσμος έχει κάνει άλματα προόδου στη θεραπεία της θαλασσαιμίας, η πρόσβαση ακόμη και σε στοιχειώδη περίθαλψη παραμένει περιορισμένη για αμέτρητα άτομα. Στο πλαίσιο της παγκόσμιας ύφεσης, των αυξανόμενων ανισοτήτων και των γεωπολιτικών αναταραχών, η Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας 2024 καλεί τις κυβερνήσεις απανταχού να δώσουν προτεραιότητα στην υγεία των ατόμων με θαλασσαιμία, διασφαλίζοντας ότι οι εθνικές υποδομές και υπηρεσίες θα καταστήσουν διαθέσιμες τόσο τις βασικές όσο και τις προηγμένες επιλογές περίθαλψης για κάθε επηρεαζόμενο ασθενή».
Σύμφωνα με στοιχεία της ΔΟΘ, 7 στα 10 άτομα παγκοσμίως που ζουν σήμερα με θαλασσαιμία δεν έχουν πρόσβαση σε τακτική, ειδική για την πάθησή τους υγειονομική περίθαλψη, και αυτό ενώ οι αριθμοί των ασθενών αυξάνονται συνεχώς, απουσία προγραμμάτων πρόληψης, και η ενδεδειγμένη διαχείριση της νόσου (μεταγγίσεις αίματος, αποσιδήρωση, πολυθεματική φροντίδα, κλπ.) παραμένει σοβαρή πρόκληση για πολλές χώρες, κυρίως χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος, όπου ζουν μεγάλοι πληθυσμοί ατόμων με θαλασσαιμία.
«Η ενίσχυση της πρόσβασης σε υφιστάμενες και αναδυόμενες, καινοτόμες θεραπείες απαιτεί λύσεις συνεργασίας που αναπτύσσονται με όλους τους βασικούς ενδιαφερόμενους φορείς: τη φαρμακοβιομηχανία, τις ρυθμιστικές αρχές υγείας, τις αρχές υγειονομικής περίθαλψης, τους παρόχους υγείας, και, κυρίως, τους ασθενείς και τις οικογένειές τους»,πρόσθεσε η Δρ. Ελευθερίου.
Ενωμένοι για την Αλλαγή
Γιορτάζοντας την Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας και προσπαθώντας να υπογραμμίσει τη σημασία της νόσου ως ένα σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας με παγκόσμιες διαστάσεις, η ΔΟΘ έχει ετοιμάσει πληθώρα διαδικτυακών δραστηριοτήτων, οι οποίες περιλαμβάνουν την τεράστια διεθνή Καμπάνια Ευαισθητοποίησης «Ενημερώσου. Μοιράσου. Νοιάσου»- #ΒeAwareShareCareμε πλούσιο ενημερωτικό και προωθητικό υλικό σε 15 γλώσσες.
Η ημέρα θα τιμηθεί σε περισσότερες από 120 χώρες, όπου θα πραγματοποιηθούν πλήθος εκδηλώσεων ευαισθητοποίησης, αιμοδοσίες, αγώνες δρόμου, εκπαιδευτικές δραστηριότητες, επιστημονικές συναντήσεις, συνέδρια, κλπ., με τη συμμετοχή τόσο της ΔΟΘ, όσο και πολλών άλλων οργανισμών.
Επιπλέον, η πρωτοβουλία #BringThalToLight θα ενθαρρύνει την παγκόσμια αλληλεγγύη φωτίζοντας με κόκκινο χρώμα εμβληματικά, μνημεία και κτίρια σε πάνω από 50 χώρες, συμπεριλαμβανομένων της Κύπρου και της Ελλάδας.Η εκθαμβωτική αυτή επίδειξη έχει ως στόχο όχι μόνο να ευαισθητοποιήσει το ευρύ κοινό γύρω από την πάθηση και τον αντίκτυπό της στους ασθενείς και την κοινωνία, αλλά και να αποτίσει φόρο τιμής σε όσους ζουν με θαλασσαιμία ανά το παγκόσμιο.
Από την καθιέρωσή της, η Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας έχει διαδραματίσει έναν πολύ σημαντικό ρόλο στην οικοδόμηση μίας παγκόσμιας κοινότητας, η οποία, παρά την ποικιλομορφία και την ετερογένειά της, είναι ενωμένη υπό τη σκέπη ενός κοινού σκοπού.
Ανακαλύψτε περισσότερα για την Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας και πως μπορείτε να συμμετάσχετε, επισκεπτόμενοι την ιστοσελίδα https://thalassaemia.org.cy/itd2024/.
πηγή:ygeiamou.gr
